유전적 인 눈 질환 을 치료 하는 새로운 유전자 치료법 의 효과

A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.

이 치료는 작은 무해한 바이러스를 사용하여망막 내의 빛에 민감한 세포를 죽이는 유전성 질환유전자를 전달하는 메신저는 아데노 관련 바이러스, 또는 AAV, 벡터로 알려져 있습니다.이것은 망막 퇴행을 일으키는 돌연변이 로도프신 유전자를 침묵시키고 동시에 정상적인AAV 치료는 광 수용체 세포를 살리고 연구 대상 개들의 시력 손실을 예방했습니다.미국 국립 과학 아카데미의 사무